DE · EN
Fundamentalanalyse · Small Caps

Erfolgswahrscheinlichkeiten der klinischen Phasen

Von hundert Wirkstoffen, die eine Phase-I-Studie beginnen, erreichen rund acht die Zulassung. Diese Seite erklärt, woher die Zahl kommt, was dazwischen passiert und wann man begründet von ihr abweichen darf.

Was jede Phase prüft

Phase Teilnehmer Frage Typische Dauer
I 20–100, meist gesund Ist es verträglich? Welche Dosis? 1–2 Jahre
II 100–500 Patienten Wirkt es überhaupt? 2–3 Jahre
III 300–3.000 Patienten Wirkt es besser als der Standard? 3–5 Jahre
Zulassung — Ist das Dossier vollständig und der Nutzen belegt? 1–2 Jahre

Die Übergangsraten

Quelle ist die gemeinsame Auswertung von BIO, Informa Pharma Intelligence und QLS Advisors, Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011–2020: 12.728 Phasenübergänge aus 9.704 Entwicklungsprogrammen von 1.779 Unternehmen. Der Erhebungszeitraum ist dabei nicht die volle Dekade: Er reicht vom 01.01.2011 bis zum 30.11.2020. Es ist die breiteste öffentlich verfügbare Auswertung dieser Art – und die Grundlage unserer Standardannahmen.

Übergang Erfolgsrate
Phase I → II 52,0 %
Phase II → III 28,9 %
Phase III → Zulassungsantrag 57,8 %
Antrag → Zulassung 90,6 %
Phase I → Zulassung (kumuliert) 7,9 %

Warum Phase II die härteste Hürde ist

Weil sie die erste ist, die Wirksamkeit prüft. Phase I prüft Verträglichkeit – daran scheitern Wirkstoffe ja seltener, weil die präklinische Toxikologie das meiste vorher abfängt.

In Phase II trifft die Hypothese zum ersten Mal auf Patienten. Sie fällt aus drei Gründen: Das Zielmolekül ist am Krankheitsgeschehen nicht so beteiligt wie angenommen; der Effekt ist vorhanden, aber zu klein; oder er lässt sich nicht sauber von Placebo trennen.

Die praktische Folge für die Bewertung: Wer ein Phase-II-Unternehmen bewertet, bewertet zu mehr als 70 % ein Szenario, das nicht eintritt. Der Kurs eines solchen Unternehmens ist deshalb kein Abschlag auf einen Wert, sondern ein Erwartungswert über zwei sehr verschiedene Zukünfte.

Warum Phase III trotzdem oft scheitert

57,8 % heißt: Vier von zehn Programmen scheitern nach einem positiven Phase-II-Ergebnis und nach einer Investition, die meist die aller vorherigen Phasen zusammen übersteigt. Die üblichen Ursachen:

Zwei Tabellen, die ständig verwechselt werden

Der Bericht enthält zwei Aufstellungen nach Indikationsgebiet, und sie messen Verschiedenes. Abbildung 2 zeigt die Erfolgsquote je einzelner Phase. Abbildung 5b zeigt die kumulierte Zulassungswahrscheinlichkeit ab Phase I, also das Produkt aller vier Übergänge.

Indikationsgebiet Kumuliert ab Phase I (Abb. 5b)
Hämatologie 23,9 %
Stoffwechsel 15,5 %
Alle Indikationen 7,9 %
Onkologie 5,3 %
Urologie 3,6 %

Beide Tabellen sind zudem gleich sortiert und sehen einander zum Verwechseln ähnlich. Der Stoffwechsel liefert das deutlichste Beispiel: In Phase I liegt die Erfolgsquote bei 61,8 %, der kumulierte Weg bis zur Zulassung dagegen bei 15,5 %. Das eine ist ein einzelner Sprung, das andere die ganze Strecke.

Wer die Zahlen tauscht, liegt um den Faktor vier daneben. Es ist der häufigste Fehler beim Zitieren dieses Berichts.

Wann man vom Durchschnitt abweichen darf

Der Branchenschnitt ist eben eine Ausgangsbasis und keine Wahrheit über ein einzelnes Programm. Begründet nach oben korrigieren kann man bei:

Nach unten, und das ist der häufigere Fall:

Der Biomarker-Effekt — und was ihn trägt

Die Auswertung nennt einen Faktor, der die Durchschnitte spürbar verschiebt. Programme, deren Studien die Patienten über einen Biomarker vorauswählen, erreichen ab Phase I eine kumulierte Zulassungswahrscheinlichkeit von 15,9 % gegenüber 7,6 % ohne diese Vorauswahl – also das Doppelte. Im Wortlaut: „Drug development programs with trials employing patient preselection biomarkers have a two-fold higher LOA (15.9%) than those that do not (7.6%).“

Wer damit rechnet, sollte allerdings wissen, worauf die Zahl fußt. Der Unterschied entsteht fast vollständig in einem einzigen Übergang, dem von Phase II nach Phase III: 46,3 % gegenüber 28,3 %. Und dort stützt er sich auf 149 biomarkergestützte Übergänge innerhalb von 767 ausgewerteten – rund 6 % der gesamten Datenbasis. Der Bericht schränkt selbst ein: „this analysis only represents a small subset of the overall data.“

Das macht die Zahl nicht wertlos, im Gegenteil: Sie ist die am besten belegte Ausnahme von der Durchschnittsannahme, die dieser Datensatz hergibt. Sie ist nur kein zweiter Durchschnitt.

Vorsicht bei den 9,6 %, die weiter kursieren

Die Vorgängerausgabe derselben Reihe – BIO gemeinsam mit Biomedtracker und Amplion, Zeitraum 2006–2015 – wies 63,2 %, 30,7 %, 58,1 % und 85,3 % je Übergang aus und kam kumuliert auf 9,6 %. Diese Werte sind über Jahre in Präsentationen, Fachbeiträge und Unternehmensunterlagen gewandert und stehen dort bis heute.

Wer heute 9,6 % zitiert, zitiert die alte Ausgabe. Aktuell sind 7,9 %.

Wo die Zahlen in die Irre führen

Sie sind Durchschnitte über knapp zehn Jahre und alle Indikationsgebiete. Für ein konkretes Programm gilt keiner dieser Werte exakt. Sie sind der Anker, von dem aus man mit Begründung abweicht – nicht das Ergebnis.

Sie enthalten eine Überlebensverzerrung. Programme, die still eingestellt und nie berichtet wurden, fehlen in der Auswertung. Die tatsächlichen Raten dürften eher darunter liegen.

Sie sagen nichts über den Zeitpunkt. Eine Studie, die sich um achtzehn Monate verzögert, kostet Barwert und Liquidität, auch wenn sie am Ende gelingt. Deshalb steht neben dieser Seite immer die Cash-Reichweite: Die Frage ist nicht nur, ob das Programm gelingt, sondern ob das Unternehmen bis dahin durchhält.

Zulassung ist nicht Erstattung. In Deutschland folgen auf die Zulassung die Nutzenbewertung und die Preisverhandlung. Ein zugelassenes Medikament ohne anerkannten Zusatznutzen erreicht seinen unterstellten Spitzenumsatz nicht.

Wie wir die Zahlen verwenden

In jeder Biotech-Analyse steht die angesetzte Wahrscheinlichkeit mit Quelle und Begründung sowie ein Szenariofächer statt eines Punktwerts. Wir nennen dazu, aus welcher Abbildung des Berichts der Wert stammt – kumuliert oder je Phase –, weil beides regelmäßig verwechselt wird. Weicht unsere Annahme vom Branchenschnitt ab, sagen wir warum.

Siehe rNPV für die Rechnung und Wie wir Biotechunternehmen bewerten für den vollständigen Rahmen.

Quellen

Stand: 11.08.2026 · Version 2